นวัตกรรมการบำบัดด้วยยีนเซลล์กลับความบกพร่องทางระบบประสาท

วิธีการใหม่ในการบำบัดด้วยยีนคือการช่วยให้เด็กที่เกิดมาพร้อมกับความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งเป็นสาเหตุของความทุพพลภาพทางร่างกายและการพัฒนาที่รุนแรง การกำหนดเป้าหมายของการนำส่งยีนบำบัดไปยังสมองส่วนกลางเพื่อรักษาโรคทางระบบประสาทที่ร้ายแรงซึ่งพบได้ยากในเด็กที่เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทการขาดอะโรมาติก

ที่มีลักษณะเฉพาะจากการสังเคราะห์โดปามีนและเซโรโทนินที่บกพร่อง มีเด็กประมาณ 135 คนทั่วโลกเท่านั้นที่รู้ว่าขาดเอนไซม์ที่ผลิตโดปามีนในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งเป็นเชื้อเพลิงในทางเดินในสมองที่รับผิดชอบต่อการทำงานของมอเตอร์และอารมณ์ หากไม่มีเอ็นไซม์นี้ เด็ก ๆ จะขาดการควบคุมกล้ามเนื้อ และมักจะไม่สามารถพูด ให้อาหารตัวเอง หรือแม้แต่เงยศีรษะได้ พวกเขายังต้องทนทุกข์ทรมานจากอาการชักที่เรียกว่าวิกฤตการณ์ทางตาซึ่งอาจอยู่ได้นานหลายชั่วโมง